Haemevolution

MIJLPALEN IN DE BEHANDELING VAN HEMOFILIE

Voor de hemofiliebehandeling werd gemoderniseerd, bestonden er geen betrouwbare behandelingen. Tijdens bloedingen kregen de patiënten gewoon een infuus met volbloed. Deze transfusies bevatten niet voldoende stollingsfactoren, en waren dus niet efficiënt om een bloeding onder controle te houden. Pas midden jaren ‘60 veranderde het leven van hemofiliepatiënten echt, dankzij het onderzoek naar en de ontwikkeling van hemofiliebehandelingen.9,11

1964

Ontdekking van een methode voor het isoleren van stollingsfactor VIII7,12

1976

Ontwikkeling van stabiele, geconcentreerde formaties van stollingsfactoren11,13

JAREN ’70
EN ’80

Een donkere periode voor de hemofilie: de bloedvoorraad raakt besmet met hepatitis en/of HIV11,14,15

1992 - 1999

Eerste genetisch vervaardigde recombinante factorproduct goedgekeurd door het Europees geneesmiddelenagentschap en de FDA11,16,17

2014 - 2015

Eerste stollingsfactor product met langere werkingsduur goedgekeurd door de FDA en het EMA18,19,20

2014 - 2017

Proeven met de eerste producten voor gentherapie2,3

2017

Subcutane, bi-specifieke antilichamentherapie

2022-HEDEN

Eerste gentherapieën voor hemofilie goedgekeurd in Europa en de VS 23-25

Profiel van een wandelende man in bruine schoenen en shirt

VORIGE

Leven met hemofilie

Recente wetenschappelijke ontwikkelingen zorgen voor een revolutie in de beschikbare behandelingen. Maar er kan nog meer worden gedaan om te zorgen dat patiënten een zo goed mogelijk leven kunnen leiden.

VOLGENDE

Gentherapie

Ontdek de vooruitgang die wetenschappers de voorbije 50 jaar boekten, waardoor gentherapieën mogelijk zijn geworden voor heel wat patiënten met genetische ziekten en chronische aandoeningen.

Referenties

  1. Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH guideline for the management of hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020;00:1-158.
  2. Nathwani AC, Reiss UM, Tuddenham EGD, et al. Long-term safety and efficacy of factor IX gene therapy in hemophilia B. N Engl J Med. 2014;371:1994-2004.
  3. Rangarajan S, Walsh L, Lester W, et al. AAV5-Factor VII Gene Transfer in Severe Hemophilia A. N Engl J Med. 2017;377(26):2519-2530.
  4. Cutter S, Molter D, Dunn S, et al. Impact of mild to severe hemophilia on education and work by US men, women, and caregivers of children with hemophilia B: The Bridging Hemophilia B Experiences, Results and Opportunities into Solutions (B-HERO-S) study. Eur J Haematol. 2017.98:18-24.
  5. Perrin GQ, Herzog RW, Markusic DM. Update on clinical gene therapy for hemophilia. Blood. 2019;133(5):407-414.
  6. Mancuso ME, Santagostino E. Outcome of clinical trials with new extended half-life FVIII/IX concentrates. J Clin M ed. 2017;6,39.
  7. Hemophilia Federation of America (HFA). Bleeding Disorders Historical Timeline. https://www.hemophiliafed.org/updat ed-historical-timeline/. Bekeken op 10 november 2021.
  8. Anguela XM, High KA. Entering the modern era of gene therapy. Annu Rev Med. 2019;70:273-288. (p4)
  9. Chhabra A, Spurden D, Fogarty PF, et al. Real-world outcomes associated with standard half-life and extended half-life factor replacement products for treatment of haemophilia A and B. Blood Coagul Fibrinolysis. 2020;31(3):186-192.
  10. Ay C, Feistritzer C, Rettl J, et al. Bleeding outcomes and factor utilization after switching to an extended half-life product for prophylaxis in haemophilia A in Australia. Sci Rep. 2021;11(1):12967.
  11. National Organization for Rare Disorders (NORD). Rare Disease Database – Hemophilia B. Bekeken op 27 oktober 2021. Beschikbaar op: https://rarediseases.org/rare-diseases/hemophilia-b/.
  12. Pool JG, Hershgold EJ, Pappenhagen AR. High-potency Antihaemophilic Factor Concentrate Prepared from Cryoglobulin Precipitate. Nature. 1964;203:312.
  13. Morfini M. The history of clotting factor concentrates pharmacokinetics. J Clin Med. 2017;6,35.
  14. Kasper CK, Kipnis SA. Hepatitis and clotting-factor concentrates. 1972;221(5):510.
  15. New measures needed to protect U.S. blood supply from future threats posed by infectious diseases. [persbericht]. Washington DC, VS: The National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine. https://www8.nationalacademies.org/onpinews/newsitem.aspx?RecordID=4989. Gepubliceerd op 13 juli 1995. Bekeken op 9 november 2021.
  16. Europees Geneesmiddelenbureau (EMA: European Medicines Agency). BeneFIX. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/benefix. Bekeken op 30 november 2021.
  17. Europees Geneesmiddelenbureau (EMA: European Medicines Agency). ReFacto AF. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/refacto-af. Bekeken op 30 november 2021.
  18. Hemophilia Federation of America (HFA). FDA Approves First Long-Acting rFIX Therapy. https://www.hemophilia.org/news/fda-approves-first-long-acting-rfix-therapy. Bekeken op 10 november 2021.
  19. Europees Geneesmiddelenbureau Idelvion. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/idelvion. Bekeken op 5 november 2021.
  20. Europees Geneesmiddelenbureau Alprolix. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alprolix. Bekeken op 5 november 2021.
  21. Páramo J.A. Treatment of haemophilia: From replacement to gene therapy. Med Clin (Barc). 2021;24;157(12):583-587. Epub 2021 Sep 9.
  22. Lara-Navarro I.J. Current Therapies in Hemophilia: From Plasma-Derived Factor Modalities to CRISPR/Cas Alternatives. Tohoku J Exp Med. 2022;256(3):197-207.
  23. European Medicines Agency (EMA). Roctavian. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/roctavian-0. Accessed July 14, 2023.
  24. Food and Drug Administration. Approved Cellular and Gene Therapy Products. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products. Accessed September 5, 2023.
  25. European Medicines Agency (EMA). Hemgenix. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hemgenix. Accessed July 14, 2023.